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劉昌孝院士:全球新藥發(fā)展格局穩中求進(jìn)

2018-03-05 17:32 點(diǎn)擊:

目前,全球新藥發(fā)展格局基本穩定,上市數量上升,世界腫瘤和罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的重點(diǎn)地位不變,世界仿制藥發(fā)展地位不動(dòng)搖。生物技術(shù)藥物研發(fā)繼續開(kāi)拓治療需求,以CAR-T(嵌合抗原受體T細胞免疫療法)為代表的免疫治療更加火熱。預計2018年各國產(chǎn)業(yè)發(fā)展競爭日趨激烈,全球生物制藥并購重組出現新的發(fā)展格局。

2018上市新藥值得期待

2018年新藥發(fā)展形勢最值得關(guān)注的是政策監管的變化。美國將繼續總統特朗普及美國食品藥品監督管理局(FDA)的發(fā)展策略,FDA在創(chuàng )新藥、生物相似藥/仿制藥上的審評審批將繼續放寬;英國脫歐及歐洲藥品審評管理局(EMA)外遷至丹麥也許將影響歐盟審批政策的調整。

另外,更多的突破性藥物或免疫療法將成為熱點(diǎn),如CAR-T療法會(huì )有更多的產(chǎn)品問(wèn)世。2018年新技術(shù)、新臨床方案的出現都值得期待。

評估公司Evaluate Pharma就在2018Preview給出了2018年可能上市的十大新藥。包括丹麥諾和諾德的糖尿病新藥Semaglutide;美國吉利德的艾滋病新藥Bictegravir和FTC/TAF組合療法;美國因塞特醫療的高效選擇性口服抑制劑Epacadostat;美國艾伯維的抗體藥物Rova-T;美國強生治療前列腺癌的Apalutamide;美國賽爾基因治療多發(fā)性硬化癥的新藥ozanimod;英國夏爾的lanadelumab,該藥已獲得FDA和EMA頒發(fā)的孤兒藥資格和突破性療法認定;英國GW的新藥Epidiolex,用于治療罕見(jiàn)難治性的兒童期發(fā)作的癲癇等。

腫瘤藥物市場(chǎng)高速發(fā)展

癌癥一直是人類(lèi)死亡的主因。英國權威醫學(xué)雜志《柳葉刀》曾發(fā)文指出,全球每年有百萬(wàn)20~39歲的年輕人被診斷為癌癥,36萬(wàn)人死亡,患乳腺癌的比例高達20%。其中,中國乳腺癌患病人數最多、肝癌最致命,癌癥年輕化趨勢應引起重視。

近年來(lái),創(chuàng )新療法在很大程度上改變了癌癥的治療模式。2017年全球腫瘤市場(chǎng)規模達1300億美元,過(guò)去5年的年均增長(cháng)率約為9%,預計2018年增長(cháng)率會(huì )在10%以上。

靶向藥物和新型免疫治療的個(gè)性化藥物的使用將帶來(lái)實(shí)際益處。由于癌癥治療的迫切需求仍未被滿(mǎn)足,行業(yè)內外的投資持續增長(cháng),仍將持續推動(dòng)腫瘤藥物市場(chǎng)高速發(fā)展??拱┧幹杏?0%的在研產(chǎn)品集中在非小細胞肺癌和乳腺癌。2011~2016年,全球針對22種適應癥的68種新型藥物獲批上市。2017年,美國FDA獲批上市的46個(gè)新藥中,抗癌藥物達12個(gè),其中5個(gè)針對血液癌,4個(gè)用于治療乳腺癌和卵巢癌,3個(gè)用于尿路上皮癌、肺癌和梅克爾細胞癌。

生物技術(shù)藥物快速增長(cháng)

2018年全球單克隆抗體領(lǐng)域的發(fā)展將延續2017年的趨勢。市場(chǎng)方面,癌癥和免疫疾病之外的疾病領(lǐng)域的適應癥會(huì )繼續開(kāi)拓,單克隆抗體藥物的應用前景廣闊。技術(shù)方面,雙特異性抗體、抗體藥物偶聯(lián)物和小型化抗體等主要的工程化改造技術(shù)將會(huì )被持續發(fā)展和應用,諸多新的分子設計將被嘗試在臨床試驗中進(jìn)行檢驗。

臨床后期和處于上市申請階段的藥物中,預計以下單克隆抗體藥物會(huì )在2018年獲批:靶向免疫缺陷病毒的抗艾滋病抗體已在上市審評中;治療偏頭痛的藥物——安進(jìn)的Erenumab、禮來(lái)的Galcanezumab和梯瓦的Fremanezumab在2018年會(huì )跨越到競爭中;艾伯維的Rovalpituzumab tesirine,靶向DLL4的ADC藥物有望用于治療小細胞肺癌;禮來(lái)的Sirukumab、協(xié)和發(fā)酵的Burosumab等也大有希望獲批。

從技術(shù)創(chuàng )新角度分析,以基因工程、細胞工程、酶工程為代表的現代生物技術(shù)迅猛發(fā)展,全球在研生物技術(shù)藥物超過(guò)2200種,其中1700余種已進(jìn)入臨床試驗。21世紀全球醫藥產(chǎn)業(yè)化進(jìn)入收獲期,中國創(chuàng )新能力更不可低估。

基礎研究的突破,將推進(jìn)生物醫藥快速增長(cháng)。特別是五大基礎研究成果:第一,密碼子重編碼技術(shù)是基因編輯工具CRISPR熱潮的亮點(diǎn),以基因編輯技術(shù)改進(jìn)鼠傷寒沙門(mén)氏菌的疫苗株預計會(huì )有進(jìn)展;第二,多重抗誤差矯正熒光原位雜交技術(shù),其空間分辨的RNA分析數據將有利于為難治疾病設計有效的治療方法;第三,由癌癥基因組編碼的突變蛋白能夠在給定的個(gè)體中引發(fā)免疫應答,可以創(chuàng )建個(gè)性化的抗癌“疫苗”,讓癌癥患者依靠自身免疫擊敗癌癥;第四,連接基因型與表達的技術(shù)將計算和定量蛋白質(zhì)組學(xué)結合形成的SWATH-MS技術(shù),足以顯示突變如何改變蛋白質(zhì)的組成、拓撲、結構和功能;第五,聚焦離子束刻蝕技術(shù)的改進(jìn)將有助于設計靶向性藥物來(lái)清除、滅活或激活相關(guān)靶蛋白。

世界仿制藥地位不動(dòng)搖

世界仿制藥地位不可動(dòng)搖,全世界范圍內用藥需求格局包含創(chuàng )新藥、仿制藥、非處方藥和特殊藥品四種,呈現“橢圓狀”,兩頭是風(fēng)險大的產(chǎn)品即創(chuàng )新藥和特殊病治療的孤兒藥,占比不足5%;中間是需求大的仿制藥和非處方藥,占95%以上。

創(chuàng )新藥不是世界藥品供應結構的主體,臨床應用主體95%以上是仿制藥,美國也無(wú)例外。2015年美國醫學(xué)會(huì )雜志統計的治療藥物處方量最高的10種藥物均為仿制藥,都是20年前批準上市的“老藥”,而非“重磅炸彈”創(chuàng )新藥。我國藥品供給安全作為國家戰略,全面發(fā)展戰略部署有利于盡快恢復國際社會(huì )對中國仿制藥制造的信任,使整個(gè)中國制造成為讓世界人民放心、有信譽(yù)的產(chǎn)品。

2008~2017年,美國FDA批準上市的創(chuàng )新藥年平均約30個(gè),其批準上市的藥物品種95%以上是仿制藥,年均批準仿制藥約600個(gè)。2017年,美國仿制藥辦公室共批準1027個(gè)仿制藥(其中正式批準843個(gè),預批準184個(gè)),比2016年多214個(gè)。其中,80個(gè)是品牌藥首仿藥。這有利于刺激市場(chǎng)競爭,降低處方藥的成本,讓民受益,我國華海藥業(yè)等8家企業(yè)也做出貢獻。FDA從首仿申請政策變更為前三申請獲得優(yōu)先審評,有力支持企業(yè)首仿,并將繼續提供明確的研發(fā)仿制藥的科學(xué)指南,確保仿制藥安全有效。

企業(yè)重組并購日趨激烈

許多國家紛紛制訂生物醫藥發(fā)展計劃,加大政策扶持與資金投入。美國將生物醫藥作為新的經(jīng)濟增長(cháng)點(diǎn),實(shí)施“生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)激勵政策”;日本制定“生物產(chǎn)業(yè)立國”戰略;歐盟科技發(fā)展第六個(gè)框架將采取措施促進(jìn)工業(yè)界、大學(xué)和科研機構加大對生物技術(shù)開(kāi)發(fā)研究的投資;新加坡制定“五年躋身生物技術(shù)頂尖行列”規劃;印度成立生物技術(shù)部,每年投入6000萬(wàn)美元用于研發(fā);古巴實(shí)施“生物技術(shù)投資計劃”,促進(jìn)古巴醫藥經(jīng)濟繁榮。

目前,全球生物技術(shù)公司總數已達4300多家,歐美占全球總數近80%,美國則是生物醫藥產(chǎn)業(yè)龍頭。發(fā)達國家已形成了生物產(chǎn)業(yè)聚集區和比較完善的生物醫藥產(chǎn)業(yè)鏈和產(chǎn)業(yè)集群,重組、兼并十分活躍??鐕局鲗澜鐚?zhuān)利藥市場(chǎng),在全球醫藥市場(chǎng)壟斷地位日益攀升。此外,英、法、德、印的生物醫藥園區均聚集了大量技術(shù)轉移中心、投資服務(wù)機構和就業(yè)機會(huì )。

業(yè)界普遍認為,2018年將成為全球生物制藥并購大年。美國政策支持大企業(yè)橫向整合和海外資金回流,將有利于超級并購。美國百時(shí)美施貴寶公司潛在買(mǎi)家可能是輝瑞、安進(jìn)、諾華、羅氏等巨頭,美國新基醫藥宣布同意收購朱諾醫療,賽諾菲宣布與Bioverativ達成協(xié)議收購Bioverativ全部股票。

中國多家藥企也進(jìn)入全球生物制藥并購之中。如中國三胞集團收購Dendreon Pharmaceuticals、中國5家機構聯(lián)合收購賽生制藥公司、復星醫藥收購印度Gland Pharma 74%股權、上海醫藥收購美國卡地納健康的中國區業(yè)務(wù)實(shí)體,這體現了中國醫藥企業(yè)實(shí)力的逐步增強,預計未來(lái)將有更多中國企業(yè)融入到全球醫藥市場(chǎng)競爭中。

(劉昌孝,中國工程院院士、天津藥物研究院名譽(yù)院長(cháng)、研究員)

來(lái)源:《中國科學(xué)報》 (2018-03-01 第6版 前沿)

Tags:流程管理 崗位職責

責任編輯:露兒

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